Двое детей из Казахстана и России умерли при лечении препаратом Zolgensma

Два смертельных случая произошли в Казахстане и в России после 5-6 недель лечения детей препаратом Zolgensma и примерно через 1-10 дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов, передает Tengrinews.kz со ссылкой на Reuters.

Препарат Zolgensma швейцарской фирмы Novartis используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и считается самым дорогим в мире лекарством, одна доза стоит более двух миллионов долларов.

Как передает Reuters со ссылкой на заявление Novartis, смерти детей наступили из-за острой печеночной недостаточности.

Компания уведомила органы здравоохранения на рынках, где продается препарат, в том числе управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).

До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффект продемонстрировала только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.

Столичные новости — в специальном Telegram-канале. Подпишись прямо сейчас!

Жаңалықты бірінші болып білгіңіз келсе, қазақ тіліндегі Telegram-арнамызға жазылыңыз!